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ORR definiert als radiologische vollständige Remission, partielle Remission oder stabile Erkrankung. Patienten mit stabiler Erkrankung werden als Responder betrachtet, wenn die Erkrankung 24 Wochen oder länger stabil ist. Das Behandlungsschema wird als weiterer Untersuchung würdig erachtet, wenn bei mindestens 3 der 12 Patienten Ansprechraten wie oben definiert beobachtet werden.
6-monatiges progressionsfreies Überleben (PFS), definiert als Anteil der Patienten, die nach 6 Monaten am Leben und progressionsfrei waren. PFS, definiert als die Zeit von der Studieneinschluss bis zur Progression der Erkrankung gemäß RANO-Kriterien oder Tod, je nachdem, was zuerst eintritt. Für Patienten, bei denen zum Zeitpunkt einer Analyse kein PFS-Ereignis dokumentiert ist, wird das PFS zum Datum ihrer letzten adäquaten Beurteilung der Erkrankung rechtssensiert. Gesamtüberleben (OS), definiert als die Zeit von der Studieneinschluss bis zum Tod aus beliebiger Ursache. Für Patienten, deren Tod zum Zeitpunkt einer Analyse nicht gemeldet wird, wird das OS zum letzten Datum, an dem der Patient als lebend dokumentiert ist, rechtssensiert.
Das Studienteam wird unerwünschte Ereignisse, Labordaten und Vitalparameter während der gesamten Studie bewerten. Analysen von unerwünschten Ereignissen umfassen nur „behandlungsbedingte" Ereignisse, d.h. solche, die am oder nach dem Tag der ersten Dosis des Studienmedikaments beginnen oder sich verschlimmern. Die Schwere unerwünschter Ereignisse und Änderungen der Laborparameter werden unter Verwendung der Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 4.0 des National Cancer Institute (NCI) bewertet. Unerwünschte Ereignisse werden nach bevorzugten Begriffen innerhalb einer System- und Organ-Klasse gemäß dem aktuellsten MedDRA-Wörterbuch (Medical Dictionary for Regulatory Activities) zusammengefasst. Änderungen gegenüber dem Ausgangswert werden für jeden geplanten Besuch nach dem Ausgangswert und für den letzten Besuch für Blutchemie- und Hämatologieparameter sowie Urinanalyse- und Vitalparameter analysiert. Verschiebungen der Laborwerte von den NCI CTCAE-Ausgangsgraden zu den maximalen und endgültigen Graden nach dem Ausgangswert werden bewertet.
Medikamentenspiegel in Liquor und Gewebeproben, sofern verfügbar bei Patienten, die einer Omaya-Shunt-Insertion, einer Lumbalpunktion oder einer weiteren chirurgischen Resektion nach Behandlung mit ACT001 zustimmen.
Exosom-Biomarker aus Gewebe und Blut, die prädiktiv für das Ansprechen auf die Behandlung und die Behandlungsresistenz sind.