Ensayo Clínico Fase I/II de Inhibidor de Proteasoma en Combinación con CPX-351 para el Tratamiento de Leucemia Mieloide Aguda (LMA) con Mutación TP53 de Reciente Diagnóstico

Este es un estudio de Fase I/II que evalúa la seguridad y eficacia del inhibidor de proteasoma (bortezomib) en combinación con CPX-351 (daunorrubicina liposomal y citarabina) para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (LMAm TP53) con mutación TP53 de reciente diagnóstico.

El objetivo principal del estudio es definir el perfil de seguridad/tolerabilidad (fase I) y eficacia preliminar (fase II) del tratamiento. Los objetivos secundarios de interés son la tasa de remisión completa (RC), el estado de enfermedad residual mínima (ERM) detectable, la tasa de respuesta global (TRG), la tasa de trasplante alogénico de células hematopoyéticas (TCH-alo), la mortalidad relacionada con el tratamiento (MRT), la supervivencia global (SG), el logro de remisión completa en cualquier momento dentro de 1 año, y la supervivencia libre de enfermedad (SLE) a 1 y 2 años. Todas las evaluaciones de los resultados de los pacientes se realizarán como parte del manejo estándar de la LMA.

La hipótesis es que la combinación de bortezomib y CPX-351 tendrá un perfil de seguridad aceptable en esta población de pacientes basándose en datos de estudios previos. El tratamiento atenuará la activación de la vía del Factor Nuclear kB en estas células y erradicará las células madre de leucemia TP53m (CML), lo que conducirá a un aumento de la tasa de respuesta y la supervivencia en estos pacientes.